1962年，美国FDA（食品与药物管理局）实施了严格的新药申请制度，开发一种药物所需要的时间和投资变得极为庞大。药厂更乐意为那些患者极多的疾病开发新药，而为“罕见病”或者“孤儿病”――按照美国的划分，是在美国人群中患者少于20万――开发新药的兴趣就小了很多。
1980年，众议员韦克斯曼开始关注“孤儿病”。他召开了一个非正式的听证会，找了一位孤儿病患者做了很感人的演说，但是并没有引起关注。
幸运的是，《洛杉矶时报》对此所作的报道引起了演员杰克•克卢格曼的注意。在电视系列剧《验尸官昆西》里，他在两集中突出表现了“孤儿病”这个话题，终于引起了公众的注意。
1981年，韦克斯曼起草了《孤儿药物法案》，用经济利益来刺激医药行业开发孤儿药物。在随后的听证会中，克卢格曼和许多“孤儿病”人以及医药行业代表出席。随着大量的媒体报道，“孤儿病”以及这个法案得到了前所未有的关注。
1982年，众议院通过了韦克斯曼的法案。不过，这个法案没有在参议院获得相应的支持。克卢格曼在新一集的《验尸官昆西》中，邀请了500名孤儿病人助阵。在那一集电视播出之后不久，该法案终于在参议院也获得了通过。
《孤儿药物法案》通过三条措施来刺激医药行业的积极性：在开发“孤儿药物”时可以从政府得到资助；开发费用的50%可以用于抵税；一种“孤儿药物”被批准之后，7年之中FDA不会批准类似用途的药物。最后一条的这个保护条款相当于7年的“市场独占权”，比普通药物的专利保护要强得多，对制药公司也就有了很大的吸引力。
不过其中的抵税优惠会减少政府收入，管理部门并不愿意接受。有消息说当政的里根总统打算否决这个法案。社会活动家们纷纷行动，在主要媒体上刊登整版广告，呼吁里根批准法案。1983年，里根顺应了民意，《孤儿药物法案》终于成为法律。
这个法案后来还进行过一些修正，比较重要的是1985年的那一条。原法案规定7年市场保护只授予没有获得专利的“孤儿药物”。后来发现，许多孤儿药物会获得专利，但是在上市不久专利就过期了。1985年修订为即使专利过期，7年的“市场独占权”依然有效。
一般认为这是一个成功的法案。在该法案之前，美国市场上治疗“孤儿病”的药物不过几十种，其中完全由制药公司投资开发的只有10种左右。该法案通过后的20余年，美国登记的“孤儿药物”有一两千种，获得批准的也有两三百种。不过也有分析人士认为，这些数字存在统计标准的误差，法案的作用被夸大了。
这个法案还存在着一些被滥用的机会。比如，有的药物对不止一种“孤儿病”有效，实际销量也不小，但是同样可以获得“孤儿药物”资格；也有的药物虽然销量不大，但是因为市场独占，可以把价格订得很高，制药公司的收益远远大于研发投资；还有些病一开始是“孤儿病”，后来人数越来越多，其实不再满足“孤儿标准”了……
《孤儿药物法案》并没有完美地解决“孤儿病人”的问题。制药公司从中获得了很多不合理的利益，而病人和保险公司则要付出不合理的高价。不过，相对于此法案生效之前“孤儿病”无药可用的局面，它的积极作用还是明显的。
（作者系科学松鼠会成员）